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Investigadores de Yale identifican un posible tratamiento para la distrofia muscular

Los investigadores de Yale han identificado un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una rara enfermedad genética para la que actualmente no hay cura ni tratamiento, al atacar una enzima que se había considerado “no drogable”

La DMD es la forma más común de distrofia muscular, una enfermedad que lleva a una debilidad progresiva y a la eventual pérdida de los músculos esqueléticos y del corazón. Ocurre en 16 de los 100.000 nacimientos masculinos en los EE.UU. Las personas con la enfermedad muestran torpeza y debilidad en la primera infancia y típicamente necesitan sillas de ruedas para cuando llegan a la adolescencia. La esperanza de vida promedio es de 26 años.

Si bien las investigaciones anteriores habían revelado el papel crucial que desempeñaba una enzima llamada MKP5 en el desarrollo de la DMD, lo que la convertía en un blanco prometedor para un posible tratamiento, los científicos habían sido incapaces durante decenios de perturbar esta familia de enzimas, conocidas como proteína tirosina fosfatasas, en el lugar “activo” de las enzimas donde se producen las reacciones químicas.

Enzimas inactivas

En el nuevo estudio, Anton Bennett, el profesor de farmacología, acompañado por Dorys McConnell Duberg, profesor de medicina comparativa y su equipo, examinaron más de 162.000 compuestos. Identificaron un compuesto molecular que bloqueaba la actividad de la enzima al unirse a un sitio alostérico no descubierto previamente, un punto cercano al sitio activo de la enzima.

Al apuntar al sitio alostérico del MKP5 en su lugar, dijo: “Descubrimos un excelente punto de partida para el desarrollo de drogas que evitó los problemas anteriores”. Los investigadores probaron su compuesto en las células musculares y encontraron que inhibía exitosamente la actividad del MKP5, sugiriendo una nueva y prometedora estrategia terapéutica para tratar la DMD.

La investigación fue apoyada por una subvención de los Institutos Nacionales de Salud a través del Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel, así como por el Fondo Blavatnik para la Innovación en Yale, que anualmente presenta premios para apoyar los descubrimientos más prometedores de las Ciencias de la Vida de la Facultad de Yale.

Nueva licencia

Bennett dijo que la financiación de Blavatnik, que es administrada por la Oficina de Investigación Cooperativa de Yale, era fundamental para hacer avanzar la investigación. “Se obtuvo una licencia con una importante compañía farmacéutica“, dijo, “y esperamos que avancen rápidamente en el desarrollo del nuevo tratamiento”.

El hallazgo tiene implicaciones que van más allá de la distrofia muscular, añadió. Los investigadores han demostrado que la enzima MKP5 está ampliamente implicada en la fibrosis, o la acumulación de tejido cicatricial, una condición que contribuye a casi un tercio de las muertes naturales en todo el mundo.

La fibrosis está involucrada en la muerte en etapa final de muchos tejidos, incluyendo el hígado, el pulmón y el músculo”, dijo Bennett. “Creemos que esta enzima podría ser un objetivo más amplio para la enfermedad del tejido fibrótico”.

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